脐血干细胞移植是利用脐带血中的造血干细胞重建患者造血与免疫功能的医疗方法，主要适用于儿童及体重较轻的成人患者。该术语被收录于《放射医学与防护名词》2014年公布的第一版，1999年苏州大学张占英团队获得国家自然科学基金资助，研究脐血干细胞采集、扩增及冷冻保存技术，并探索其在放射性核事故受害者治疗中的应用。

脐血是继骨髓、外周血之后的第三大造血干细胞来源，是异基因造血干细胞移植治疗中的一个重要的干细胞来源。利用脐血中的造血干细胞为患儿和体重轻的成人患者重建造血和免疫功能的方法。该技术因移植物抗宿主病（尤其是慢性移植物抗宿主病）发生率低、移植物抗白血病效应强、HLA配型要求相对宽松（通常5/6位点相合即可）等优点，被广泛应用于治疗多种恶性及非恶性血液系统疾病。

脐血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，富含可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞。足月的胎儿在分娩时，造血干细胞还处于从胎肝向骨髓转移的过程中，因此在脐血中会含有一定量的造血干细胞。相较于骨髓和外周血来源的造血干细胞，脐血干细胞更为原始，其增生能力和抗肿瘤效应较强。

脐血移植的临床优势主要包括来源丰富、采集方便且无创，能长期冻存，查询快捷。HLA配型要求相对较低，通常5/6个位点相合即可移植，扩大了供者范围。移植后移植物抗宿主病尤其是慢性GVHD的发生率较低，患者长期生活质量较好。脐血干细胞免疫原性弱，移植物抗白血病效应较强，病毒感染风险较低。

脐血移植面临的主要技术局限包括单份脐血中造血干细胞数量有限，可能导致造血重建延迟或植入失败，尤其对体重较重（如超过20公斤）的患者构成限制。由于干细胞数量有限且更原始，植入所需时间可能较长，在此期间感染等并发症风险增高。移植后若出现复发，缺乏供者淋巴细胞进行输注治疗。

关于脐血移植后GVHD发生率较低的机理，研究提示可能与脐血本身的免疫特性有关。与成人血清相比，脐血血清中含有某些可溶性因子，可能通过影响T淋巴细胞的活化、增殖及表面标志物的表达，从而在分子层面降低GVHD的发生风险。

2023年，中国科学技术大学附属第一医院朱小玉团队建立了国际首个结合临床特征与营养因素的脐血移植后生存预测模型，该模型纳入疾病状态、预处理方案、小腿皮褶厚度和白蛋白水平四个影响因素，根据风险评分cutoff值（2.225）将患者分组，可用于识别移植后总生存率较差的高风险患者，有望通过早期营养干预改善患者生存。

针对脐血移植造血重建延迟的缺陷，朱小玉团队与清华大学合作，在体外构建3D仿生骨髓微环境共培养造血干祖细胞和间充质干细胞，经骨髓腔注射回输以探索加快造血重建。针对移植后复发，朱小玉团队与加拿大多伦多大学合作，在国际上首次将第三方健康供者来源的双阴性T（DNT）细胞应用于治疗脐血移植后复发的急性髓系白血病（AML）患者，由其牵头开展的DNT细胞预防AML移植后复发的I/II期临床研究正在入组中。

2024年，中国科学技术大学合作团队阐明通过促肾上腺皮质激素释放激素（CRH）介导的机械重塑机制（CRH/CRHR1/RhoA/YAP/THBS2/αvβ3信号通路）可显著促进人脐血造血干细胞的归巢和植入效率。朱小玉团队发现重组人血小板生成素（rhTPO）能有效促进脐血移植后血小板植入，并研究其通过激活TPO/c-MPL信号通路的作用机制。对于重症植入前综合征（PES），朱小玉团队与中国科学技术大学魏海明教授团队合作发现单核细胞是产生IL-6的主要来源，使用托珠单抗进行干预治疗可有效控制症状、提高患者存活率。

中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）作为国内脐血移植主要的临床中心和研究基地，自2000年至今已完成脐血移植2000余例，从2018年开始每年完成脐血移植200例以上，移植数量较多，单中心完成例数较多，疗效达到较高水平。

中国脐血移植年总例数约500-600例。中国科学技术大学附属第一医院血液内科是国内主要的脐血移植临床中心和研究基地之一，每年完成脐血移植200例以上，年完成例数较多。

脐血移植面临多项临床挑战。单份脐血中造血干细胞数量有限，主要适用于体重较轻如20公斤以下的患者，限制了其适应症范围。造血干细胞植入延迟问题突出，易导致严重感染等并发症，是移植相关死亡的主要原因之一。移植后复发缺乏有效的供者淋巴细胞输注等治疗手段。

为应对挑战，国内团队正探索通过生物力学机制如CRH介导的机械重塑促进造血干细胞归巢以解决植入延迟，以及开发第三方双阴性T细胞疗法治疗移植后复发。

脐血干细胞移植伴随独特的伦理考量。其伦理优势包括脐血通常作为医疗废物被丢弃，利用脐血等于变废为宝；采集过程对母婴无创、无痛；脐血干细胞免疫原性较弱，人类白细胞抗原配型要求相对较低，提高了配型成功几率。

应遵循的伦理原则主要包括无伤害原则，确保采集过程不影响新生儿健康；基于知情同意的志愿捐献原则；医疗人员需对供体进行严格筛查，防止疾病传播；受者享有充分的知情同意权；以及反对在缺乏充分了解和医学评估下的盲目储存脐血。

《放射医学与防护名词》第一版。