癌基因的过度表达已被公认为是肿瘤发生和发展的重要分子机制之一。基因干预技术为
恶性肿瘤的基因治疗提供了有效的手段。通过基因干预，使肿瘤细胞过度表达的癌基因得到抑制，从而降低其恶性表现。
反义RNA技术最先应用于肿瘤基因治疗研究。有两种方法可获得反义RNA：一种是体外构建反义RNA表达载体，将其导入肿瘤细胞并表达反义RNA；另一种是体外合成反义RNA，将其导入靶细胞，对表达异常的癌基因产生抑制效应。反义RNA技术治疗肿瘤的设想主要集中在3个方面。①封闭异常表达的癌基因。②癌基因的易位和重排部位是反义RNA治疗的理想目标。③抑制肿瘤细胞耐药性，从而提高化学治疗效果。
反义RNA技术用于肿瘤基因治疗还具有安全性高的特点，即它只作用于特异的mRNA，而不改变靶基因的结构，同时它最终可被RNA酶完全水解，不会残留。当然它也面临一些问题。例如，
细胞癌变并非仅由某一个基因发生变异所致，而是多个相关基因共同作用的结果。反义RNA技术一般只能特异地抑制某一个基因，同时抑制多个异常癌基因表达的反义RNA技术还有待进一步研究。
RNA干扰技术可用于癌基因异常表达的
恶性肿瘤基因治疗。利用RNA干扰技术可以阻断K-
ras基因的表达从而抑制肿瘤生长，或杀死bcr/abl表达的人白血病细胞系。通过RNA干扰技术可以抑制某些内源性基因的表达，促进白血病细胞的凋亡或增加其对化学治疗药物的敏感性。应用RNA干扰技术成功地阻断了乳腺癌细胞中一种异常表达的、与
细胞增殖分化相关的核转录因子基因的表达。RNA干扰技术在恶性肿瘤的基因治疗中显示了美好的前景。