基因传递
蛋白质产物
基因传递是将外源基因导入细胞以产生特定蛋白质产物的生物技术,主要方法包括病毒载体传递、非病毒载体传递和物理方法。病毒载体传递通过改造反转录病毒腺病毒等携带治疗基因实现递送,腺相关病毒AAV)载体已用于DMD患者微小抗肌萎缩蛋白基因治疗临床试验。非病毒载体采用脂质体包裹DNA,物理方法涵盖基因枪及电脉充介导技术。该技术应用基因治疗药物携带改造的基因片段,旨在补充缺失蛋白(如GM2A激活蛋白)。
方法
病毒载体传递
病毒传递,外源基因附着在经过修饰已经除去有害部分的病毒体上,导入细胞,实现基因的传递。所有的病毒通过一系列的处理,如删除与致癌、致毒和复制相关的基因等片段,在合适的位置插入外源治疗基因,均可发展成为基因传递的工具。但由于对不同病毒的生活周期、分子病理学等方面的了解相差很大,主要采用四种病毒载体类型:反转录病毒载体(包括慢病毒载体)、腺病毒载体腺相关病毒载体单纯疱疹病毒载体
非病毒载体传递
非病毒传递,通过DNA或者附着在脂质或多聚体上,然后插入到不同的细胞。非病毒载体由于具有无传染性、不限制载体容量;可大量制备等优点而受到许多研究人员和临床医生的青睐。应用的非病毒DNA转移方法有4种:裸DNA、脂质体、多聚物和分子耦联体。
物理方法
DNA直接注射、基因枪、电脉充介导法
传递途径
细胞外传递 → 细胞内吞 → 逃离溶酶体 → 复合物解离 → 进攻细胞核
应用
基因治疗:将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用从而达到治疗疾病目的生物科学新技术。
最新修订时间:2025-09-27 07:32
目录
概述
方法
参考资料